Amyotrophic Lateral Sclerosis
發病人群:中國~8萬(年增~2.3萬);美國~3萬(年增~1.5萬)
肌萎縮側索硬化癥(ALS)是一種漸進性運動神經元疾病,由運動神經元的逐漸退化和死亡引起。ALS通常始于肌肉抽搐和肢體無力,或口齒不清,最終影響運動、進食和呼吸。隨著疾病惡化,運動神經元停止向肌肉發送信息,患者確診后壽命在3-5年左右。
研究發現一少部分的ALS發病與遺傳/基因突變相關,包括SOD1、C9orf72, and FUS等基因;80-90%的ALS病例無家族史及基因突變,發病機制不明確。
緩解藥物:
利魯唑 Riluzole(Rilutek)(法國賽諾菲):降低谷氨酸的水平來減少運動神經元的損傷,延長數月存活時間。
依達拉奉 Edaravone(Radicava)(日本三菱制藥):依達拉奉是一種自由基清除劑,可抑制脂質過氧化。
苯丁酸鈉和牛磺酸二醇 (ALBRIOZA,sodium phenylbutyrate and taurursodiol)( Amylyx Pharmaceuticals ):苯丁酸鈉和牛磺酸二醇的組合可以減少神經元細胞死亡,可能通過同時減輕內質網 (ER) 應激和線粒體功能障礙而產生保護作用。
胎兒
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN001
胎兒
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN002
新生兒
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN101
2歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN102
新生兒
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN103
成人
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN201
28歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN202
29歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN203
47歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN401
66歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN601
71歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MN602
37歲
規格: 1x10^6 cells/vial
編號: MNALS001
利用易賽騰生物ECT直接轉分化技術,將ALS患者的皮膚成纖維細胞直接轉分化為具有年齡及病理特征的運動神經元,是現階段進行藥物篩選的理想細胞模型,且可進行廣泛深入的疾病發病機制及藥物作用機理研究。
![]() 新生兒細胞MN101中核轉運受體蛋白RANBP17表達水平較高(比例尺=50 μm,下同) | ![]() 老年細胞MN601中核轉運受體蛋白RANBP17表達水平明顯較低 |
![]() 新生兒細胞MN101中端粒保護性抗氧化酶PRDX1表達水平較高 | ![]() 老年細胞MN601中端粒保護性抗氧化酶PRDX1表達水平明顯較低 |
![]() 新生兒細胞MN101中異染色質蛋白HP1γ表達水平較高 | ![]() 老年細胞MN601中異染色質蛋白HP1γ表達水平明顯較低 |
![]() 新生兒細胞MN101中DNA損傷標志物γH2AX核內斑點陽性細胞較少 | ![]() 老年細胞MN601中DNA損傷標志物γH2AX核內斑點陽性細胞明顯較多 |
![]() MNALS001與肌肉細胞共培養不能有效形成NMJ | ![]() |
![]() MNALS01與肌肉細胞共培養不能有效形成NMJ | ![]() ECT-T7有效促進MNALS01與共培養的肌肉細胞形成NMJ |